Här kommer en sammanställning vi har gjort om Trikafta med de vanligaste frågorna: Vad är Trikafta? Vilken effekt har Trikafta?

Vad är Trikafta?

Trikafta är ett kombinationspreparat bestående av tre verksamma substanser: Ivacaftor, Tezacaftor, samt Elexacaftor. Tillsammans kan dessa tre verksamma substanser få det defekta Cftr-proteinet att fungera lite bättre hos alla dem som har minst en f508del-mutation. 

Vilken effekt har Trikafta?

Fas-3-studierna som godkännandet hos det amerikanska läkemedelsverket FDA baserades på, visar följande förbättringar i snitt, vid 24 veckor.

• Lungfunktionen mätt i Fev1* steg med 14,3%-enheter jämfört med placebogruppen.
• Antalet exacerbationer** minskade med 63%, (från 113 stycken i placebogruppen ch 41 stycken i den aktiva gruppen som fick Trikafta.
• Antalet exacerbationer som krävde till vård på sjukhus minskade med 71%
• Antalet exacerbationer som krävde intravenös antibiotika minskade med hela 78% (från 51 stycken i placebogruppen till 11 i Trikafta-gruppen)
• Svettkloridhalten minskade med 41,8 mmol/L 
• BMI, dvs vikten i relation till längden, ökade med 1 kg/m2
• Symtom av andningspåverkan, mätt enligt “Respiratory Symtoms Score, förbättrades signifikant, vilket bl.a innebar: mindre slem, mindre hosta, mindre svårigheter att andas
  
  

*(mängden luft som en person kan blåsa ut på en sekund vid ett spirometritest)

** Exacerbation är en förvärring av den bakteriella infektionen i lungorna, dvs att bakterierna som vanligtvis finns i lungorna växer till sig.

Mer om de kliniska fas-3-studierna:

Läs hela FAQ här