Frågor och svar om Orkambi

Är Orkambi godkänt?
Ja, Orkambi godkändes först av det amerikanska läkemedelsverket FDA 2 Juli 2015, sedan av det europeiska läkemedelsverket EMA i 20 November 2015. När ett läkemedel godkänns av EMA blir det automatisk godkänt i Sverige samtidigt, eftersom vi ingår i EU.

Kan svenska läkare skriva ut Orkambi till CF-patienter?
Ja, CF-läkare kan skriva ut Orkambi och det ingår i högkostnadsskyddet.

Vad är Vertex-portföljen?
I Januari 2018 då Vertex lämnade in sin tredje ansökan till TLV lade de fram ett förslag om att förhandla priset av alla Vertex befintliga och kommande läkemedel tillsammans. Detta för att inte fastna vid ett enda läkemedel och förhoppningsvis slippa lika segdragna förhandlingar vid kommande läkemedelsgodkännanden. Vertex beräknar att när deras trippelkombinationsbehandling blir godkänd för CF-patienter med minst en f508del-mutation, bör mer än 90 procent av alla patienter kunna behandlas med ett av deras läkemedel.

Behöver man inhalera och göra annan behandling när man tar Orkambi?
Om man använder Orkambi uppmanas man att fortsätta samma behandling som tidigare. I början kan man t.o.m. behöva inhalera och göra mer andningsgymnastik än vanligt om det lossnar ovanligt mycket slem, en biverkan som kan förekomma de första veckorna. På sikt bör dock slemmet bli mindre segt och lättare att hosta upp och även minska i mängd och då är det inte otänkbart att andningsgymnastiken tar mindre tid och kraft.
Den största skillnaden i behandling är dock att man i regel behöver betydligt färre antibiotikabehandlingar, eftersom man får färre infektioner om man har god effekt av Orkambi. (Se avsnitt om effekt av Orkambi.)

Är Orkambi ett botemedel?
Nej, Orkambi är inte ett botemedel. Orkambi får cellerna i de slemproducerande organen att fungera lite mer normalt och därmed bildas mindre slem och mindre segt slem. Detta i sin tur gör att bakterier inte får fäste lika lätt och det blir färre infektioner. Även andra organ kan komma att fungera bättre. Allt detta innebär att försämringstakten blir mer långsam och Orkambi ska alltså ses som en bromsmedicin, snarare än ett botemedel.
Men man kan inte reparera de skador som redan har uppstått på lungorna (eller andra organ) och därför är det viktigt att börja med Orkambi så tidigt som möjligt, innan allt för stora skador har uppstått. Men även med vissa lungskador kan Orkambi ha god effekt för att stoppa ytterligare försämring. Inget annat läkemedel har idag denna effekt på patienter med två f508del-mutationer.

Är Orkambi genterapi?
Nej, Orkambi är inte en genterapi. Den får bara cellerna att fungera mer som de ska, mer i likhet med en frisk person. Orkambi förändrar inte generna och har bara effekt så länge som läkemedlet intas.

Vad händer om jag har fått Orkambi ett tag men slutar?
Orkambi har olika effekt på olika patienter men det finns studier som visar att de som har bra effekt av Orkambi i regel får lika dålig lungfunktion igen, som de hade innan de började behandling, om de upphör med Orkambi. Man kan t.o.m. få kraftigt försämrad lungfunktion, d.v.s. en försämring i förhållande till utgångsvärdet av FEV1 efter att man upphört med Orkambi.

Hur fungerar Orkambi?
Orkambi får Cftr-proteinet i epitelcellerna att fungera mer normalt och att ta sig igenom cellmembranet. Epitelceller finns bl.a i de organ som producerar slem. Om Cftr-transporten inte fungerar normalt, pga en CF-mutation, förstörs vatten- och salttransporten in och ut från dessa celler, så att det typiska sega CF-slemmet uppstår. Orkambi och de andra “Cftr-modulerarna” gör att Cftr-proteinet fungerar mer normalt och som ett resultat blir slemmet också mindre segt. Detta i sin tur leder till att det är lättare att få bort slemmet, samt att bakterier och svamp inte lika lätt växer till sig i lungorna. Även de andra organen kan fungera bättre med hjälp av Orkambi, såsom t.ex bukspottskörteln och svetthalten kan sjunka hos dem som har god effekt av Orkambi, något som tyder på att Orkambi påverkar alla epitelceller.

Vilka effekter har Orkambi utifrån de studier som har utförts?
Orkambi har lite olika effekt på varje enskild individ. De kliniska studierna som låg till grund för godkännandet visar dock resultat på gruppnivå:

Lungfunktionen mätt i FEV1, alltså den mängd luft patienten kan blåsa ut på en sekund, ökade med 2,6 och 3%-enheter i två olika, 24-veckors, placebokontrollerade studier, som låg till grund för godkännandet i USA och EU. I förlängningsstudien på 96 veckor sjönk FEV1 något men förblev över utgångsvärdet, innan studien inleddes. Försämringstakten av FEV1 minskade således med 42%.

*Antalet exacerbationer (förvärring av infektioner i lungorna) minskade med 39% i de två 24-veckors- placebokontrollerade studierna.
*Antalet allvarliga exacerbationer som krävde intravenös antibiotika minskade med 56% i samma studier och bibehölls på samma låga nivå i 96-veckorsstudien. (I de flesta andra länder behandlas patienterna med inhalationsantibiotika som underhållsbehandling och enbart med intravenös antibiotika vid svåra infektioner. I Sverige används intravenösa antibiotikakurer även i förebyggande syfte och det är svårt att förutse om Orkambi skulle minska behovet av intravenös antibiotika i större eller mindre utsträckning än i dessa internationella studier.)

Oavsett hur stor ökningen av FEV1 (lungfunktionen) var de första 2, 4 och 8 veckorna, fick majoriteten av patienterna i studierna betydligt lägre antal exacerbationer som kräver intravenös antibiotika.

*Patienterna ökade i vikt. En liten ökning av BMI i studie 2 (24, veckors- placebokontrollerad studie). BMI fortsatte att förbättras i förlängningen studien på 96 veckor, där alla fick aktiv substans.
Biverkningar:
De vanligaste biverkningarna var relaterade till andningen: obstruktivitet och ökad mängd slem men dessa biverkningar ska i de flesta fall ha gått över efter 2 veckor. Höga levervärden och högt blodtryck förekom också i studierna.

En liten grupp patienter hade biverkningar som höll i sig under flera månader, biverkningar som främst påverkar andningen men som därefter hade bra effekt av Orkambi. Därför rekommenderas patienter som börjar Orkambi att ta medicinen under ett år för att med säkerhet kunna utvärdera dess effekt på individnivå. Ytterligare en liten grupp patienter tycks ha ingen eller t.o.m. negativ effekt av Orkambi även under längre tid och väljer därför, i samråd med läkare, att sluta ta Orkambi. Dessa patienter kan komma att ha bättre effekt eller mindre biverkningar av Symdeko.

Symdeko kommer att ersätta Orkambi på sikt och är redan godkänt i USA och sannolikt i EU sommaren 2018.

Vår kampanj Ja till Orkambi