Kaftrio kan behandla minst 90% av alla med CF, beroende på mutationskombination. Science magazine utsåg Kaftrio som en av de 10 största vetenskapliga genombrotten år 2019.
Vad är det som gör Kaftrio så unikt att vetskapen om läkemedlet når långt utanför CF-kretsar?
Det är både effekten och att så många kan få helt förändrade liv av läkemedlet. Orkambi gav en genomsnittlig förbättring av lungfunktionen på 3%-enheter, för de som ingick i två omfattande fas-3 studier och en 56%-ig minskning av antalet exacerbationer som krävde intravenös antibiotika
Kaftrio däremot gav en 14%-enheters, genomsnittlig ökning i lungfunktion och en 78%-ig minskning av antalet exacerbationer som behövde behandlas med intravenös antibiotika.
Vad innebär detta rent konkret?
Från sociala medier har det rapporterats från de i USA som har fått tillgång till Kaftrio att det helt har förändrat vad det innebär att ha Cystisk Fibros: nästan inget slem, markant förbättring av lungfunktion och arbetskapacitet, normaliserad vikt, jämnare blodsocker och minskat behov av insulin och/eller matsmältningsenzymer för dem som behöver det. Men framför allt en ännu större minskning av inflammationer och infektioner. En del har t.o.m. rapporterat om att de har lyckats bli av med multiresistenta bakterier, då antibiotikan tycks få mer effekt på den markant minskade slem mängden och densiteten där bakterier inte längre trivs lika väl som innan.
Det innebär också att även de som har så låg lungfunktion och svår sjukdomsstatus att de har listats för lungtransplantation, kan få markant förbättrad lungfunktion och återfå syresättning, vikt och ork som de trodde att de hade förlorat för gott. Många kan alltså avskrivas från lungtransplantationslistan. För den större gruppen som ännu inte har fått för långtgående lungskador, inte minst för barn och yngre vuxna, kan Kaftrio innebära att de aldrig behöver känna på de svåra effekterna av sjukdomen och genomlida samma omfattande behandlingsbörda, som tidigare generationer CF:are.
För de resterande 5-10% vars mutationer inte svarar på Kaftrio är forskningen hoppfull om att genterapi ska bli ett alternativ inom en inte alltför avlägsen framtid.
Dessa läkemedel kommer att förändra hur vi ser på Cystisk Fibros för alltid och hur vi som lever med Cystisk Fibros ser på våra egna liv och framtiden.
Det är därför Kaftrio är det närmaste vi kan komma ett botemedel idag.