VAD ÄR CFTR-modulerare?

De läkemedel som får cftr-proteinet i epitelcellerna att fungera bättre kallas för “Cftr-modulerare” eftersom de får en del av det defekta Cftr-proteinet att fungera normalt.

Detta i sin tur leder till att transporten av salt och vatten in och ut i epitelcellerna blir mer normalt, mer som hos en frisk person.
I kliniska parametrar mätt innebär det: mindre slem, bättre lungfunktion, färre exacerbationer (dvs förvärring av bakteriell infektion som kräver antibiotika), viktökning, mindre behov av antibiotika, samt i vissa fall mindre behov av enzymer och insulin, sänkt svettkloridhalt. Mao mildras alla de negativa effekter som de defekta CF-generna ger upphov till.

Dessa Cftr-modulerare är de första läkemedlen som behandlar grundorsaken till Cystisk Fibros.
Kaftrio rättar till grundorsaken på cellnivå så försämringen stoppas helt.