Alyftrek

Alyftrek är den femte generationens CFTR-modulator som godkänts av FDA och används för behandling av cystisk fibros.

Läkemedlet är nästa generations efterföljare till Kaftrio som har utvecklats av det amerikanska företaget Vertex Pharmaceuticals.

Alyftrek är en trippelkombination av CFTR-modulator för behandling av cystisk fibros (CF). Den innehåller tre verksamma substanser, vanzakaftor, tezakaftor och deutivakaftor.

De tre komponenterna arbetar tillsammans för att förbättra funktionen hos det defekta CFTR-proteinet, vilket leder till bättre kloridtransport som kan mätas både i laboratorietester och genom att kontrollera kloridnivåerna i patienternas svett. Alyftrek visar en överlägsen minskning av svettklorid jämfört med Kaftrio. Man ser även en förbättrad lungfunktion.

Den är utformad för dosering en gång om dagen, vilket kan förbättra patientens följsamhet och bekvämlighet jämfört med Kaftrio som kräver två doser per dag.

FDA godkände Alyftrek 2024-12-20. Denna nya CFTR-modulator är utformad för patienter som är sex år och äldre med minst en F508del-mutation eller en av 31 ytterligare mutationer som inte tidigare svarat på andra CFTR-modulatorer.

Alyftrek granskas för närvarande av flera tillsynsmyndigheter runt om i världen, inklusive EU, Storbritannien, Kanada, Schweiz, Australien och Nya Zeeland.