Pressmeddelande
Vårt öppna Brev
Behovet av nya läkemedel som behandlar CF från olika håll är av yttersta vikt för att förbättra livskvaliteten och förlänga livet för patienter med Cystisk Fibros. Det behövs nya antibiotikum för att behandla både vanliga och ovanliga CF-bakterier och möta hotet av allt mer utspridda multiresistenta bakterier i världen. Det behövs både fler antibiotikum för att kunna ge alternativ till alla de patienter som med tiden utvecklar resistens och allvarliga allergier mot befintliga preparat. Och mer effektiva antibiotikum för att med framgång kunna behandla potentiellt sett mycket farliga bakterier, som i värsta fall kan förkorta livslängden drastiskt och också innebära att drabbade patienter nekas transplantation. Det behövs antibiotikum som ger mindre allvarliga biverkningar för att skona lever och njurar från att skadas permanent och därmed förkorta levnadslängden efter transplantation. CF-patienter behandlas idag med samma handfull antibiotika som fanns på 80-talet och mycket litet har hänt på detta område.
Det finns även ett behov av att finna nya antiinflammatoriska läkemedel som ger mindre allvarliga biverkningar än Ibuprofen och Prednisolon och det finns numer vissa inhalationspreparat i klinisk forskning som förhoppningsvis kommer de närmaste åren. Vissa slemlösande läkemedel för just CF togs fram under 90-talet (Pulmozyme) och 00-talet (Hypertont koksalt) och ersatte ett redan ganska väl fungerande slemlösande läkemedel.
Det riktigt stora genombrottet i läkemedelsforskningen för CF kom först i samband med de två första Cftr-modifierande läkemedlen Kalydeco och Orkambi som behandlar grundorsaken till sjukdomen och innebär ett paradigmskifte i behandlingen av CF. Dessa läkemedel ges tyvärr inte till patienter i Sverige pga. av att svenska sjukvårdsmyndigheter anser att de är för dyra. Under hösten 2017 inleddes förhandlingar mellan läkemedelsföretaget Vertex (som gör Kalydeco och Orkambi), Tandvårds- och läkemedelsförmånsverket TLV samt NT-rådet, stat och landsting, för att försöka komma överens om ett pris och en modell för ett införande av Orkambi i Sverige, 2 år efter att det godkändes i EU och Sverige. Det är dock inte säkert att de kommer fram till ett avtal och då är det ovisst när och om patienter i Sverige kommer kunna få sin behandling.
På den amerikanska Cystic Fibrosis Foundation CFF finns mycket information om CF och pågående läkemedelsforskning som stöds av CFF med främst fokus på USA.
CFF’s beskrivning av vilka läkemedel som har tagits fram och vilka som forskas på nu eller har forskats på men avstannat. (Obs! När det står ”to patients” innebär det att läkemedlet är godkänt och att amerikanska patienter har tillgång till det.)
CF wise läkemedelsforskningen för CF med bättre fokus på forskning utanför USA.
Om Orkambi
Orkambi är ett läkemedel som är till för den största patientgruppen, för dem med två stycken av den vanligaste mutationen f508del, vilka utgör ca 50% av alla med CF. Orkambi får cellerna i de mest drabbade organen (lungorna, bukspottskörteln, med flera) att fungera mer normalt – d.v.s. lite mindre påverkade av den genetiska CF-defekten, enkelt uttryckt, vilket gör att sjukdomens symptom mildras avsevärt. Orkambi är det andra läkemedlet av detta slag.
Det första läkemedlet med förmåga att behandla grundorsaken till sjukdomen, Kalydeco (Ivacaftor) godkändes redan 2012 och saknar också ett positivt förmånsbeslut hos TLV. Det ges dock till ett fåtal patienter i Sverige med relativt ovanliga mutationer.
Om utvecklingen
Men utvecklingen går framåt; Orkambi (Ivacaftor/Lumacaftor) kommer troligtvis ersättas av en förbättrad variant av detta läkemedel redan våren 2018 och vår förhoppning är att de pågående trepartsförhandlingarna mellan läkemedelsföretaget, TLV och NT-rådet om att finansiera dessa läkemedel även innefattar planer på ett införande av den senare versionen med arbetsnamnet Ivacaftor/Tezacaftor.
Men forskningen stannar inte där. När dessa läkemedel kombineras i en trippelkombinationsbehandling uppskattar forskarvärlden att så många som 93% av alla patienter med Cystisk Fibros kommer kunna behandlas med sjukdomsmodifierande läkemedel redan 2020!!
Det finns även konkurrerande läkemedelsföretag som har trippelkombinationsbehandlingar på gång och det som är lovande med dessa behandlingar är inte bara att de skulle kunna hjälpa så många, utan att de dessutom är mer effektiva än just bara Orkambi. Möjligheterna är många men Sverige måste satsa nu, för att inte låta patienter lida och förvärras i sin CF under tiden våra myndigheter försöker bestämma sig.
Effekterna av dessa läkemedel är många: patienterna får mindre slem och det slem som produceras är mindre segt, vilket gör det mindre attraktivt för bakterier att växa där och lättare att hosta upp. Detta medför att det blir färre lunginfektioner och behovet av antibiotika minskar drastiskt. Lungfunktionen förbättras något initialt och stabiliseras sedan, eller försämringstakten avtar – beroende på individuella skillnader. Många patienter ökar i vikt och uppger att de får mer ork. Det finns en rad olika studier som visar på att de skadliga effekterna av CF mildras på alla plan. Utan dessa läkemedel försämras lungfunktionen successivt hos alla patienter, trots intensiva antibiotikabehandlingar och daglig andningsgymnastik.
Det går dock inte att reparera de skador som har uppstått i lungorna och det är därför viktigt att sätta in behandling av dessa cftr-modifierande läkemedel så tidigt som möjligt. I USA ges Kalydeco numer till barn från 2 år och Orkambi till barn från 6 år.
Dessa läkemedel måste tas i tablettform dagligen och behandlingseffekten kvarstår bara så länge som läkemedlet används. Det rör sig alltså inte om genterapi.
Läs hur läkemedelsföretaget Vertex själva beskriver Orkambi
Om Kalydeco
Fler länkar
Dagens Medicin
Mikael Hoffman- TLV måste bli öppnare kring hanteringen av läkemedelsförmån
Lena Hjelte – Frågetecken när Cf- läkemedel blir tillgängligt 2017-03-21
Lena Hjelte – Mindre bieffekter med nytt läkemedel 2017-11-23
Vår väntan
Spänd väntan på att Orkambi-förhandlingarna ska bära frukt.
Ovissheten och rädslan över vad som skulle ske om det blir ett nej till Orkambi igen, gör sig påmind varje dag.
Funderingar kring huruvida TLV och SKL verkligen förstår vad Orkambi skulle betyda för alla de patienter som har två f508del-mutationer, och vad ett eventuellt nej nu skulle få för konsekvenser för dem som är sjukast. Rädslan att det bara skulle bli ett halvt “ja”, där enbart en del av patienterna skulle få Orkambi. Vilka skulle det i så fall bli? Skulle de sjukaste offras? Eller skulle de friskaste få vänta på att få fler permanenta skador innan behandling sätts in? Skulle det bli olika kriterier för olika åldrar? Alla dessa alternativ känns fullständigt ologiska och djupt oetiska.
Vad vi hoppas är att de förstår att det relevanta med Orkambi inte är hur många procentenheters ökning av FEV1 som Orkambi kan ge på kort sikt i snitt, utan att det skulle kunna stoppa försämringen av lungorna, leda till färre infektioner och mindre behov av antibiotika och därmed få livet åter.
Om utredarna på TLV är pålästa – och det hoppas vi innerligt att de är – vet de att med befintlig behandling försämras lungfunktionen med 1,77%-enheter per år för denna gruppen av patienter, i snitt. Det borde vara väldigt lätt att förstå hur stora skillnaderna skulle bli på 5 år och 10 år, med eller utan Orkambi. Detta är det som är relevant.
En väldigt konkret effekt av att försämringen av lungfunktionen stoppas, är att många skulle kunna undvika lungtransplantation. Det är enormt.
Eller vore. För det gäller att de inse detta nu.
Och bortom lungfunktionen och infektionerna finns även kampen för att försöka komma upp i normalvikt och bara orka med vardagen för de sjukaste. Till synes små vinster som kan visa sig vara livsviktiga för att klara en allvarlig infektion och där befintlig behandling inte längre hjälper.
Om det blir ett nej nu, vet vi inte hur lång tid det skulle ta att återuppta förhandlingarna igen, eller om det då skulle bli ett ja till alla berörda patienter.
Oklart också när de i så fall slutligen skulle få tillgång till Orkambi (- eller efterföljaren som borde godkännas i Juni 2018). Om det blir ett nej nu, skulle många hinna få så dålig lungfunktion att de hinner listas för transplantation och går då en helt annan oviss framtid till mötes.
Men vi håller fast vi hoppet och tilltron till att våra sjukvårdsmyndigheter vill ge oss den vård vi behöver för att både kunna leva och överleva!
Fonden Citronfjärilen hoppas att de ser den svindlande potentialen i dessa nya behandlingar – nu och inom en snar framtid.
Mediciner som skulle kunna få Cystisk Fibros att bli en betydligt mindre allvarlig sjukdom.
Vårt öppna brev & namninsamling
Vi har skrivit ett öppet brev som ni kan läsa här
För att ytterligare synliggöra vårt behov av Orkambi startade vi också en namninsamling och och skickade den med vårt brev till Tandvård och läkemedelsverket – TLV, Sveriges kommuner och landsting -SKL och ansvarig minister.